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专家带你系统梳理NMOSD领域前沿突破!
视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种主要累及青壮年人群,具有高复发、高致残性的中枢神经系统炎性脱髓鞘病,每次复发可能导致永久性损伤,加速残疾进展,且未复发时也可能存在“沉默进展”。如何在长期病程中有效预防复发的同时保证安全性,改善患者长期预后,是NMOSD疾病管理的长期命题。
基于此,医学界在2025年上半年NICE项目系列专访中邀请了来自神经免疫领域的多位专家,通过病例分享、循证研究解读与诊疗进展盘点等形式,就NMOSD的发病机制、生物标志物在NMOSD诊疗中的应用、NMOSD共病特征、生物制剂应用、NMOSD的多学科协作等话题进行探讨与经验分享,从病理机制到长期管理实践,对NMOSD的诊疗进展进行全维度深度解读,为神经免疫领域的交流与学习搭建了重要平台。本文将对专家分享的核心观点进行凝练总结,以飨读者。
从机制出发,
探讨生物制剂在NMOSD中的治疗优势
回溯NMOSD病理生理机制,IL-6作为典型的多效性细胞因子,广泛参与机体生理与病理过程。IL-6促进初始CD4+T细胞向Th17细胞分化,打破Th17/Treg细胞平衡,还可协同其他因子促进B细胞活化及抗体分泌,同时损伤血脑屏障。专家表示,萨特利珠单抗作为一种IL-6R抑制剂在AQP4阳性NMOSD以及合并自身免疫病(AIDs)患者中具备治疗优势;其次,AQP4抗体通过IL-6介导破坏血眼屏障,萨特利珠单抗通过全面阻断IL-6信号通路来改善NMOSD-ON患者视功能。多例病例分享显示,急性期后启用萨特利珠单抗可改善视野、色觉、对比敏感度。
在长期管理时的药物选择方面,专家指出,在长期治疗药物选择上,国内外指南均强调需考虑疗效、安全性、合并症、转药等多方面因素,而生物制剂较传统疗法(包括免疫抑制剂和激素)能更有效地减少NMOSD临床和放射学事件,其安全性独具优势。萨特利珠单抗通过阻断IL-6信号通路,在多个靶点发挥免疫抑制作用,包括影响固有免疫,调节B细胞分化及浆细胞存活等乐红网,有效控制疾病活动,在持续控制疾病复发、助力激素减停的优势,且整体安全性良好,无机会性感染报告。
基于此,针对特殊人群,包括青少年、老年人、育龄期女性患者、自身免疫性疾病共病患者、激素依赖或对激素减量有较高需求的NMOSD患者,专家提及萨特利珠单抗可作为治疗选择。
从生物制剂的应用策略,
逐步形成NMOSD长期管理理念
在生物制剂应用方面,多项研究证实,相较于传统免疫抑制剂,生物制剂能更有效延缓复发、降低复发风险并显著延长无复发期。因此专家指出,NMOSD患者可在完成急性期治疗后尽早启动靶向治疗。
而在疾病长期管理方面,NMOSD长期治疗需建立“疗效-安全性”双维度监测体系。应根据所选药物制定特定方案,监测肝肾功能并警惕机会性感染风险。结合影像学(如OCT、脊髓MRI)与功能量表(如25英尺步行试验)综合评估疾病活动性。在长期管理中,患者依从性是预后关键因素,需强化随访管理避免因自行停药导致的复发。萨特利珠单抗皮下注射方式给药方便,显著提高治疗便捷性与患者依从性,使其成为NMOSD长期管理中有前景的选择。
多学科协作:
NMOSD共病管理与个体化诊疗的实践路径
在多学科协作(MDT)方面,因NMOSD常以视神经炎症状起病,还常合并干燥综合征、系统性红斑狼疮等风湿性疾病,肿瘤发生风险也较正常人群增高,长期用药过程中还可出现感染性疾病,因此NMOSD在疾病诊疗与管理过程中将涉及神经科、肿瘤科、感染科、眼科与风湿科等多个科室,因此有必要加强NMOSD的多学科会诊流程建设,以提高个体化疾病管理水平,为患者带来更良好的长期预后。
对于NMOSD的标准化MDT协作流程,必要时初诊NMOSD患者可启动肿瘤标志物或感染指标筛查,对于合并自身免疫性疾病(AID)的NMOSD患者,应邀请风湿免疫科医生会诊,确认生物制剂或免疫抑制剂联用方案;在协作过程中,专家指出,未来可通过各科室间检查技术或评估工具的创新应用与结果共享完善NMOSD诊疗体系。萨特利珠单抗等新型生物制剂的应用,为解决NMOSD的治疗矛盾提供了新工具,对于NMOSD的跨学科治疗,多位专家达成共识:萨特利珠单抗因良好的安全性数据,允许与多种疗法(激素/IST/抗代谢药)联用,可作为跨学科治疗的基础药物。未来需通过多中心队列研究和机制探索,进一步优化共病管理策略,改善患者长期预后。
结语
2025年上半年NICE系列学术交流项目为神经免疫领域搭建了高水平对话平台,受访专家指出,当前NMOSD诊疗理念正经历重要转变:更强调早期启动靶向治疗、优化长期预后管理、实施多维精准监测,以及通过多学科协作制定个体化治疗方案。同时专家强调,萨特利珠单抗凭借其独特的作用机制和良好的安全性特征,能够覆盖广泛NMOSD患者人群,并在激素及免疫抑制剂减量过程中展现出显著临床价值。
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